La leucemia mieloide acuta (LMA) è una malattia rara che colpisce principalmente gli anziani. È un cancro del sangue e del midollo osseo che progredisce rapidamente se non viene adeguatamente trattato.
In Europa, la LMA è la più comune delle cosiddette neoplasie mieloidi, con un tasso di incidenza di 3,7 per 100.000 all’anno. Il tasso di sopravvivenza a 5 anni è del 19%, quasi la metà di quello della leucemia mieloide cronica (44%). Il numero totale di nuovi casi di in Europa è stimato in 43.000 all’anno.1
Negli Stati Uniti, la malattia rappresenta l’1,2% delle nuove diagnosi di cancro ogni anno, circa un terzo di tutti i casi di leucemia diagnosticati e quasi 10.000 decessi all’anno. Precedentemente incurabile, la LMA ha un tasso di sopravvivenza a 5 anni del 25% per i pazienti di età superiore ai 20 anni e di oltre il 65% per i pazienti di età inferiore ai 20 anni.2
Questo cancro è causato da una iper-proliferazione di cellule cancerose immature, ovvero cellule non completamente differenziate e quindi incapaci di svolgere le loro normali funzioni. Queste cellule cancerose si accumulano nel sangue, da qui il termine “leucemia”, e nel midollo osseo, da cui il termine “mieloide”. Il midollo osseo è il tessuto presente all’interno delle ossa, in cui vengono prodotte le cellule staminali del sangue, note come “blasti“.
COME SI SVILUPPA LA LMA?
La malattia si sviluppa in presenza di ‘cambiamenti’ (mutazioni) nel DNA di una cellula staminale del midollo osseo durante la fase di sviluppo. La cellula staminale colpita si trasforma in una cellula leucemica e si moltiplica in milioni di “blasti leucemici“, noti come linfoblasti.
I linfoblasti bloccano la produzione di globuli normali, sia rossi che bianchi, così come le piastrine, cellule del sangue prodotte dal midollo osseo che svolgono un ruolo importante nella coagulazione.
La diminuzione delle cellule del sangue può essere scoperta attraverso test di laboratorio. Nella maggior parte dei casi, si osserva anemia o riduzione del numero di globuli rossi, che spesso si traduce in astenia (affaticamento) e trombocitopenia (una diminuzione anormale del numero di piastrine nel sangue). In alcuni casi, si può anche osservare neutropenia, cioè una riduzione del numero di globuli bianchi, che provoca l’indebolimento del sistema immunitario.
FATTORI DI RISCHIO LMA
Nella maggior parte dei pazienti con LMA la causa certa è sconosciuta. Esistono però fattori di rischio come l’esposizione ripetuta al benzene (fumo di sigaretta, prodotti petroliferi, ambiente di lavoro con benzene), alcune malattie genetiche come l’anemia di Fanconi o la sindrome di Down, più comunemente nota come Trisomia 21, alcune chemioterapie, la radioterapia o alcuni tumori e malattie del sangue. Questi fattori di rischio possono modificare il DNA delle cellule del sangue situate nel midollo osseo e contribuire allo sviluppo della malattia.
GESTIONE TERAPIA DELLA LMA
Il trattamento principale per la LMA si basa sulla chemioterapia finalizzata all’eliminazione delle cellule cancerose.
In generale, ci sono due fasi di trattamento. Una fase di induzione e una fase di consolidamento. La fase di induzione dura generalmente un mese e aiuta a uccidere la maggior parte delle cellule cancerose. La terapia di consolidamento aiuta a prevenire le ricadute, cioè le recidive delle cellule cancerose. È possibile combinare la chemioterapia con terapie mirate per prevenire lo sviluppo delle cellule cancerose. In alcuni casi, può essere preso in considerazione il trapianto di cellule staminali. In entrambe le fasi di trattamento della LMA, può essere utile una terapia di supporto al fine di contrastare gli effetti collaterali dei trattamenti e quelli causati dalla malattia.
E SERVIER?
Per rispondere alla crescente necessità di soluzioni terapeutiche, Servier ha fatto dell’oncologia una delle sue priorità principali, investendo in questa area il 50% del suo budget di ricerca e sviluppo. Il Gruppo ha l’obiettivo di diventare un punto di riferimento per trattamenti innovativi in oncologia concentrando gli sforzi sulle neoplasie caratterizzate da forti unmet medical needs, come la leucemia mieloide acuta.
Dall’acquisizione di Agios Pharmaceuticals nell’aprile 2021, Servier possiede delle target therapy per neoplasie ematologiche. Al fine di migliorare le possibilità di cura per i pazienti che sviluppano resistenze ai trattamenti, sono necessari nuove opzioni terapeutiche, attualmente in fase di sviluppo clinico.
RICORDA
1.LMA è un cancro del sangue e del midollo osseo che si sviluppa rapidamente in assenza di trattamento.
2.La maggior parte delle LMA non ha una causa conosciuta.
3.La LMA non è contagiosa.
4.L’esposizione ripetuta al benzene (fumo di sigaretta), che danneggia il DNA delle cellule normali del midollo osseo, è un potenziale fattore di rischio.
Note
2https://www.cancer.net/cancer-types/leukemia-acute-myeloid-aml/statistics
