La leucemia linfoblastica acuta è un tumore che si sviluppa nel midollo osseo e colpisce un particolare tipo di globuli bianchi, i linfoblasti (linfociti in fase iniziale dello sviluppo). È la leucemia più comune nei bambini, anche se colpisce tutte le fasce d’età.
Come tutti i tumori, la leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una malattia caratterizzata dal malfunzionamento di alcune cellule che si moltiplicano in modo incontrollato, prima localmente e poi nei tessuti attigui. E’ una malattia rara, colpisce maggiormente i bambini rispetto agli adulti e gli uomini più frequentemente delle donne.1
Nei paesi europei l’incidenza (cioè il numero di nuovi casi durante un dato periodo in una data popolazione) nei bambini è di 40 casi per milione. In Europa e negli Stati Uniti il picco di incidenza si colloca tra 0 e 5 anni2.
Per la sua natura particolarmente aggressiva, questo tipo di leucemia rappresenta un’emergenza sia a livello diagnostico che terapeutico.
Negli ultimi dieci anni, i progressi della ricerca e l’introduzione di nuovi trattamenti hanno permesso notevoli miglioramenti nelle percentuali di guarigione, principalmente nei bambini, che rispondono alla chemioterapia meglio degli adulti.
MIDOLLO OSSEO: LA ‘FABBRICA’ DELLE CELLULE DEL SANGUE
La leucemia colpisce il midollo osseo, nel quale vengono prodotte le cellule del sangue, che includono gli eritrociti (globuli rossi responsabili del trasporto di ossigeno), i leucociti (globuli bianchi che difendono il corpo dalle infezioni) e i trombociti (piastrine che aiutano nella coagulazione).
La leucemia linfoblastica acuta colpisce le cellule staminali che danno origine a un particolare tipo di globuli bianchi, i linfociti. Invece di differenziarsi in cellule mature e migrare nel sangue, questi “blasti” (cellule anormali che non hanno raggiunto la loro maturità) proliferano in modo incontrollato: invadono il midollo osseo e impediscono la normale produzione di cellule del sangue. Questi blasti possono anche raggiungere altri organi, come i linfonodi, il fegato e la milza.
FATTORI DI RISCHIO
La LLA, non è né contagiosa né ereditaria, non ha una causa o un fattore scatenante noti. Nella maggior parte dei casi si osserva in soggetti che in precedenza erano in buona salute. Tuttavia, sono stati identificati diversi fattori di rischio:
– esposizione a radiazioni ionizzanti: accidentale, terapeutica (radioterapia) o occupazionale;
– chemioterapia, somministrata durante un precedente cancro;
– la presenza di alcune anomalie genomiche, tra cui la sindrome di Down;
– condizioni del sangue preesistenti.
I TRATTAMENTI
– Trattamento di induzione, con ricovero per almeno un mese. Questo induce l’aplasia del midollo osseo, cioè una riduzione molto sostanziale del numero di cellule del sangue. Il suo scopo è quello di eliminare le cellule cancerose e ripristinare una normale rigenerazione delle cellule del sangue.
– A volte viene suggerito un trattamento di consolidamento, un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (trapianto di midollo osseo). Questo trapianto proviene da un donatore compatibile (famiglia, registro dei donatori), ma può anche essere ottenuto dal sangue placentare, cioè il sangue del cordone ombelicale.
– Per prevenire le ricadute, viene somministrato un trattamento di mantenimento ambulatoriale per due anni.
Le cellule tumorali possono infiltrarsi nelle meningi, le membrane che circondano il cervello e il midollo spinale. Questo coinvolgimento neuro-meningeo è una delle principali cause di recidive nel primo anno di trattamento. Per la prevenzione, i pazienti ricevono una radioterapia cranica e/o un’iniezione di chemioterapia. In caso di recidiva, viene prescritta una nuova chemioterapia, a partire da un trattamento di reinduzione, seguito nuovamente da un trattamento di consolidamento e mantenimento . Può anche essere preso in considerazione un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, proveniente da donatori sani (allotrapianto) o dal paziente stesso (autotrapianto).
NUOVI APPROCCI TERAPEUTICI
I tassi di risposta osservati dopo i trattamenti standard sono generalmente elevati, ma alcuni pazienti hanno ricadute. La ricerca ha dimostrato che le cellule tumorali possono sviluppare meccanismi per sfuggire al sistema immunitario del paziente, consentendo loro di non essere riconosciute come pericolose. Le cellule tumorali possono quindi proliferare nel corpo del paziente.
Nuovi approcci terapeutici sono in fase di studio, in diverse fasi di sviluppo. Alcuni mirano a restituire al sistema immunitario la capacità di eliminare le cellule tumorali (terapie mirate, basate principalmente sull’uso di anticorpi specifici per alcuni marcatori di cellule tumorali, e immunoterapie).
E SERVIER?
Servier attualmente investe gran parte del suo budget in ricerca e sviluppo in oncologia, con l’obiettivo di migliorare la gestione dei pazienti con neoplasie ematologiche, in particolare la leucemia linfoblastica acuta.
Comprendere meglio i meccanismi che portano allo sviluppo della malattia o alla resistenza ai trattamenti standard, la ricerca di nuovi target che possano consentire lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche e la generazione di dati per definire quale trattamento o sequenza di trattamento possa essere la più adatta a ciascun paziente sono le strade attualmente perseguite dai team di ricerca e sviluppo del Gruppo Servier.
RICORDA
1. La leucemia linfoblastica acuta è una malattia rara che colpisce soprattutto i bambini.
2. La sua causa è attualmente sconosciuta e non presenta sintomi specifici.
3. Negli ultimi anni la gestione di questa malattia ha fatto notevoli progressi, portando ad alti tassi di guarigione, in particolare nei bambini.
Note
1American Cancer Society – Luglio 2019. SANTÉ PUBLIQUE Francia /INCa
2Parkin DM et a., eds. Incidenza internazionale del cancro infantile, Vol. Lione, Agenzia internazionale per la ricerca sul cancro – Who Fact Sheet 2009
3Fame SP, Mullighan CG. Leucemia linfoblastica acuta nei bambini. N Engl J
Med. 2015;373(16):1541-1552.
4Sant M, Allemani C, Tereanu C, De Angelis R, Capocaccia R, Visser O,Marcos-Gragera R, Maynadié M, Simonetti A, Lutz JM, Berrino F; Gruppo di lavoro HAEMACARE. Incidenza di neoplasie ematologiche in Europa per sottotipo morfologico: risultati del progetto HAEMACARE. Sangue. 2010;116(19):3724-3734.
5Coebergh JWW, Reedijk AMJ, de Vries E, et al. Incidenza e sopravvivenza della leucemia nei bambini e negli adolescenti in Europa nel periodo 1978-1997. Rapporto dal progetto Automated Childhood Cancer Information System. Eur J Cancro. 2006;42(13):2019-2036.
